中美瑞康核酸技术（南通）研究院2亿融资到账：30亿美元BD背书下，肝外递送能否兑现"下一代核酸药"？ 2026年7月30日 · 投资界 · 原文链接 · 公司档案 7月30日， 中美瑞康核酸技术（南通）研究院 （Ractigen Therapeutics）宣布完成超2亿元新一轮融资。当国内大多数小核酸药企还在GalNAc肝靶向赛道贴身肉搏时，这家公司赌的是一条截然不同的路——同时押注 基因激活（saRNA） 与 肝外递送 两个行业公认最难攻克的命题。这轮融资落定的节点，恰逢其核心管线从科学假设跨入人体验证的关键阶段。 ＞2亿 本轮融资金额 人民币 8家 本轮投资方 国中资本领投 ＞30亿 2025年底BD总金额 与海外上市药企 3条 差异化临床管线 均获人体PoC 这轮融资意味着什么 本轮由 国中资本 领投， IDG资本、光大控股、金雨茂物、浦赢集团、苏高新金控、联行资产 等机构共同入局，老股东 隆门资本 第三次追加投资。多个新机构首次现身股东名单，说明资本对这一技术路线的认可正在从早期跟踪者向主流机构扩散。 据天眼查工商变更记录，公司注册资本在2025年4月B轮后增至295万元。本轮融资属于C轮（部分报道称B+轮），距离2025年4月的B轮仅隔约15个月，节奏明显加速。 但真正让这轮融资有别于常规biotech融资的，是发生在2025年底的一笔BD——中美瑞康与 海外上市药企 达成总额 超30亿美元 的全球研发合作，首付款已全额到账。这是近年国内小核酸领域金额最高的海外BD之一，直接为公司技术平台的全球商业价值提供了第三方背书。 核心逻辑： 本轮融资 + 30亿美元BD首付款，意味着中美瑞康在尚未有任何产品上市的情况下，已经完成了"临床数据验证→海外巨头商业背书→新一轮资本加持"的价值闭环。接下来的核心问题只有一个：肝外递送技术的临床数据，能否支撑这个估值叙事。 融资时间线：从1.1亿到30亿美元BD 2021年2月 · A轮 · 1.1亿元 高瓴创投领投，建银国际、渤溢资本、隆门资本跟投。公司刚完成RNA激活平台搭建，处于临床前阶段。 2022年1月 · A+轮 · 近2亿元 国投创业领投，卫材（Eisai）首次以产业资本身份入局，领承创投、中新资本等跟投。国际化战略启动。 2025年4月 · B轮 · 金额未披露 隆门资本独家加注。此时RAG-17已进入临床，管线逻辑从科学假设走向临床验证。 2025年底 · BD合作 · 总额超30亿美元 与海外上市药企达成全球研发合作，首付款全额到账。成为近年国内小核酸领域最大海外BD之一。 2026年7月 · C轮 · 超2亿元 国中资本领投，IDG资本、光大控股等新机构入局，隆门资本第三次加注。加速临床管线推进与技术平台升级。 技术底牌：为什么是肝外递送？ 小核酸药物上半场的主角是 GalNAc肝靶向 ——已上市的siRNA药物全部靶向肝脏。但肝脏之外的中枢神经、肌肉、心脏、脂肪等组织，才是更大病种的市场所在。肝外递送因此被称为小核酸行业的"圣杯"。 中美瑞康创始人 李龙承 于2006年在全球首次发现并命名 RNA激活（RNAa） 现象——双链小RNA可以靶向基因启动子区域，上调内源性基因表达，颠覆了小核酸只能沉默基因的固有认知。基于此，公司搭建了全球唯一的 saRNA/siRNA双模态平台 ：基因过表达用siRNA沉默，蛋白缺乏用saRNA激活，复杂疾病两者协同。 但真正的壁垒在递送端。公司自研了两套完全自主知识产权的肝外递送系统： 平台 靶向组织 技术路径 临床验证状态 SCAD™ 中枢神经系统（CNS） 辅助寡核苷酸（ACO）自递送机制，非病毒载体、非LNP 已通过RAG-17在人体临床验证，成果发表于《自然·医学》 LiCO™ 肌肉、心脏、膀胱、脂肪、眼部等多组织 专有SDL™连接子实现脂质-寡核苷酸偶联，无需包载，单次给药活性可维持9个月 RAG-01（膀胱癌）I期完成PoC；RAG-18（DMD）IIT数据积极 管线验证：人体数据怎么说？ 三条核心管线均已获得人体临床数据，这是本轮融资最重要的筹码。 RAG-17 · 渐冻症（ALS） II期入组完成 全球首个中美同步获批临床的SOD1靶向siRNA疗法，也是国内首个进入临床的CNS小核酸药物。2026年7月于《自然·医学》发表的I期数据显示：高剂量组单次给药后，脑脊液SOD1蛋白降幅接近60%，150天时神经损伤标志物NfL降幅超80%，未出现严重不良事件。II期临床入组已全部完成，预计 2027年初公布完整数据 ，目标冲击全球首个CNS siRNA上市药物。 RAG-01 · 膀胱癌（NMIBC） FDA快速通道 全球首个通过偶联递送技术在肿瘤领域完成临床概念验证的saRNA疗法。针对卡介苗（BCG）治疗失败的高危非肌层浸润性膀胱癌患者，I期临床实现 67%完全缓解率 ，安全性显著优于现有二线方案。已获FDA快速通道资格，国内Ⅱ期临床计划于 2026年四季度启动 。 RAG-18 · 杜氏肌营养不良（DMD） IIT进行中 全球首个突破肝外递送壁垒、通过系统给药的saRNA临床项目，覆盖所有突变类型的通用型DMD疗法。IIT研究初步数据：首个剂量组血清肌酸激酶（CK）下降27%-53%，正常肌纤维面积从基线75%提升至90%，Utrophin蛋白肌膜表达量提升3倍以上。计划 2027年完成IIT并推进正式IND 。 风险观察：光环之下的待验证变量 中美瑞康的叙事当前处于"高光但未兑现"的阶段。以下变量值得持续追踪： ⏳ 员工人数持续缩减 据公司年报，社保缴纳人数从2022年的33人、2023年的30人，降至2024年的18人、2025年的15人。团队规模四年内缩减超过一半。在管线快速推进阶段，人员收缩是否意味着资金压力或战略收缩，需要更多信息判断。 ⚠️ BD合作方未披露 30亿美元BD的交易对手方始终未公开。在行业惯例中，未披露合作方可能涉及保密条款，但也意味着市场和投资人无法独立评估合作方的履约能力、支付节奏和合作深度。这笔交易的里程碑支付条件与首付款比例，是判断其真实含金量的关键。 🧪 临床数据尚处早期 RAG-01的67%完全缓解率来自I期小样本，II期扩样本后能否复现是第一个考验。RAG-17的II期数据要到2027年初读出，在此之前均属于早期验证阶段。RAG-18的IIT数据积极但样本量有限。 🔬 赛道独特性"双刃剑" 全球唯一同时布局saRNA/siRNA双模态的公司，意味着缺乏直接对标，估值体系不透明。好的一面是赛道壁垒高、竞争少；风险的一面是市场教育成本和监管路径的不确定性更高。 🏢 股权结构分散 创始人李龙承持股约33%，其余股东涵盖近20家机构，包括多家国资背景基金和地方产业基金。在后续融资或IPO进程中，协调多方利益的难度不容忽视。 下一步，看什么？ 这轮融资后，中美瑞康进入"平台验证后蓄势爆发"的窗口期。以下几个关键节点将决定其能否兑现当前估值： 2026年Q4：RAG-01国内II期启动。 如果II期数据能够验证I期的67%CR率，该管线可能成为国内首个获批上市的saRNA药物。 2027年初：RAG-17 II期数据读出。 这是最大的催化剂。全球首个CNS siRNA药物的标签意味着百亿美元级市场空间，但前提是数据足够清晰。 2027年：RAG-18 IND申报。 DMD管线的推进将验证LiCO™平台的全身系统给药能力，这是区别于局部给药的关键差异化价值。 BD合作方身份披露/里程碑到账。 30亿美元BD的具体结构和推进节奏，是外部观察者验证其平台真实市场价值的最直接窗口。 对于一家成立刚满十年、至今零收入却手握30亿美元BD的biotech而言，李龙承的赌注很清楚：小核酸药物的价值不只在于肝脏，肝外递送的技术窗口期可能就是未来3-5年。当国内同行在GalNAc赛道上加速内卷时，这家从南通如东起家的公司选择了另一个航向——成败，将在未来18个月内见分晓。 📋 主要来源 • 投资界：中美瑞康完成超2亿元新一轮融资 • 动脉网首发报道：中美瑞康完成超2亿元融资 • 动脉网深度：双模态小核酸平台与肝外递送系统 • 新浪财经：中美瑞康完成超2亿元融资（投资界） • 天眼查·公司档案｜中美瑞康核酸技术（南通）研究院有限公司 • 头条：国中资本领投，推进渐冻症膀胱癌及肝外递送平台 本文基于公开信息与公司档案交叉验证撰写，所涉临床数据、融资金额及BD条款均来自企业公告、天眼查已归档证据及经核验的媒体报道。推测性判断均以明确措辞标注。